Em dezembro de 2017, a FDA (órgão americano regulador de medicamentos e drogas) aprovou o uso de terapia genética em um tipo raro de distrofia retiniana ligada à mutação do gene RPE65, herdada de ambos os pais. Estima-se que nos EUA existam entre 1.000 e 2.000 pessoas com essa patologia.
O olho é um órgão privilegiado para terapia gênica pois é dividido em compartimentos, é imunologicamente privilegiado e tem meios transparentes, o que facilita esse tratamento.
Há pouco tempo, só havia autorização desta terapia para alguns tipos de cânceres.
Neste caso, essa distrofia retiniana hereditária causa uma perda visual lenta e progressiva, podendo levar à cegueira.
A terapia consiste na implantação cirúrgica de uma cópia normal do gene subretiniana (debaixo da retina), com ajuda de um vírus que leva-o ao núcleo das células afetadas.
Isso possibilita que as células da retina produzam uma proteína normal, permitindo a conversão normal de luz em sinal elétrico para o cérebro, restaurando a visão.
Como o tratamento é específico para um tipo de mutação de gene, não tratará cegueiras por retinopatia diabética, descolamento de retina, entre outras, porém é um grande passo para o surgimento de novos tratamentos ligados à genética.
Dr. Daniel Kamlot (CRM: 137622-SP, RQE: 37044)
